GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제인 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은 데 이어 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제는 없다.'GC1130A'는 중추신경계에 ...
GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation) 받았다고 10일 밝혔다.지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받음으로써 ‘GC1130A’ 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.회사에 따르면 GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있...
노벨파마가 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 ‘NP3011(물질명 GC1130A)’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙에 지정됐다고 10일 밝혔다.패스트트랙은 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발을 가속화하기 위한 FDA의 지원제도다. 패스트트랙으로 지정되면 각 개발단계에서 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 등 다양한 지원을 받게 된다. 개발사는 FDA의 전폭적인 지원을 받으며 신약개발에 속도를 낼 수 있다.MPS IIIA는 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 중증 희귀질환이다. 현재까지 개발된 치료제가 없어 미충족 의료 수...
GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 20일 밝혔다.이번 승인으로 ‘GC1130A’ 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다. 양사는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 위해 연내 미국, 한국, 일본에서 다국가 임상을 시작할 예정이다.GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를...
30일 노벨파마는 GC녹십자와 공동개발 중인 MPS IIIA 치료제 ‘NP3011(물질명 GC1130A)’에 대한 임상 1상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처(식약처)에 제출했다고 밝혔다.회사는 이번 IND 신청을 시작으로 연내 NP3011에 대한 다국가 임상시험에 돌입할 계획이다. 지난 23일 회사는 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상 IND와 패스트트랙 지정을 신청한 바 있다.MPS IIIA는 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환이다. 노벨파마는 GC녹십자와 함께 뇌실내투여법(ICV)을 통해 중추신경계에 부족한 효소를 직접 채워주는 방식의 MPS IIIA 치료제를 개발 중이다.해당 치료제는 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정돼 ...
23일 노벨파마는 미국 식품의약국(FDA)에 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS III A)에 대한 임상 1상 시험계획(IND)과 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 밝혔다.패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화하기 위해 만든 제도이다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 NP3011(물질명 GC1130A)의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. 회사는 미국을 필두로 국내 및 일본에서도 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며 임상 1상을 통해 NP3011의 안전성 및 내약성...
노벨파마가 ‘세계심포지엄 2024(WORLDSymposium 2024)’에서 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.세계심포지엄 2024는 세계 각국의 리소좀 질환 분야 의료진 및 전문가들이 모여 리소좀축적질환(LSD) 관련 최신 치료법, 임상 현황 등을 공유하는 국제포럼이다. 올해는 지난 4일(현지시간)부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 열렸다.이번 심포지엄에서 노벨파마 창업자 겸 최고과학책임자(CSO)인 진동규 성균관대학교 의과대학 명예교수는 현재 개발 중인 MPS IIIA 치료제인 NP3011(물질명 GC1130A)의 비임상 결과를 포스터로 발표했다. 마우스 질환 모델에 뇌실 내 재조합 인...
GC녹십자(대표 허은철)는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마(대표 박찬호)와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A)에 대한 뇌실내 직접투여용(ICV) 효소대체요법 치료제(ERT)가 유럽의약품청(EMA)으로부터 ‘희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)’을 받았다고 19일 밝혔다.해당 치료제는 작년 1월 미국 FDA로부터도 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation) 및 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있다. 이번 유럽 승인이 추가됨에 따라 해당 질환에 대한 미국과 유럽에서의 총 3건의 희귀의약품 및 희귀소아질환의약품 지정을 받게 되었다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤...
노벨파마는 MPS IIIA 치료제가 유럽 의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 19일 밝혔다.이번 EMA 희귀의약품 지정을 받은 MPS IIIA 치료제는 노벨파마와 GC녹십자가 공동개발 중인 약물이다. 지난 2023년 미국 식품의약국(FDA)으로부터도 희귀의약품 지정(ODD) 및 희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)을 받은 바 있다. EMA 희귀의약품 지정까지 성공한 노벨파마는 MPS IIIA 치료제에 대한 글로벌 임상에 본격 나설 계획이다.MPS IIIA는 리소좀 축적 질환 중 하나다. 뮤코다당을 분해하는 특정 효소의 결핍으로 헤파란 설페이트가 축적되어 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 상염색체 열성 희귀...
GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS III A) 치료제가 미국 FDA으로부터 ‘희귀소아질환의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)’을 받았다고 18일 밝혔다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성 유전질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상 악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.양사는 해당 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 2020년부터 공동개발 중이라고 전했다. GC녹십자는 독자적인 재조합 단백질...
