‘빌베이’는 세계 첫 경구용 PFIC 증상 치료제로, 기존 간 이식 등 고위험 치료에 의존하던 환자들에게 비침습적이고 지속 가능한 대안을 제공한다. 미국과 유럽에서 2021년 승인된 이후 주요 국가에서 허가를 받았으며, 한국은 2023년 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’ 1호 약제로 선정돼 올해 10월부터 급여가 적용됐다.
PFIC은 주로 소아기에 발생하며 극심한 가려움증, 성장 장애, 간부전 등을 초래하는 유전성 희귀 질환이다. 환자와 가족은 수면 부족, 학업 중단, 사회적 고립 등 심각한 일상 문제를 겪는다. ‘빌베이’는 이런 고통을 완화하고 환자의 일상 복귀 가능성을 높이는 치료제다.
고홍 세브란스병원 교수는 “‘빌베이’는 PFIC 치료의 새 기준이 될 것”이라며 “가려움증 완화와 간 수치 개선 등 임상 효과가 확인됐고, 적응증 확대도 기대된다”고 말했다.
오석희 서울아산병원 교수는 “간이식은 실패율과 합병증 위험이 높은 치료법이었다”며 “‘빌베이’는 간 이식 없이도 환자를 지킬 수 있는 중요한 대안으로 자리매김할 것”이라고 강조했다.
서지현 경상국립대병원 교수는 “소아소화기영양학회도 희귀 간질환 환자 치료 접근성 개선을 위해 정부와 협력해왔다”며 “이번 ‘빌베이’ 도입은 오랜 노력이 결실을 맺은 뜻깊은 성과”라고 밝혔다.
정진향 한국희귀·난치성질환연합회 사무총장은 “‘빌베이’는 간 이식 없이 약물로 치료가 가능한 혁신적인 사례”라며 “희귀질환 치료 패러다임을 근본적으로 바꾸는 신기원”이라고 평가했다.
입센코리아는 ‘빌베이’ 출시를 계기로 희귀 담즙정체성 간질환 분야에서 환자들의 안정적인 치료 환경 조성에 힘쓸 계획이다.
최근 ‘빌베이’는 알라질 증후군(Alagille Syndrome) 치료제 희귀의약품으로 지정됐으며, 국내 허가와 급여 확대도 추진 중이다. 알라질 증후군은 간뿐 아니라 심장, 안면, 척추 등 여러 장기에 영향을 주는 복합 희귀질환으로 치료 접근이 매우 제한적이다.
아울러 입센코리아는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 ‘아이커보(Iqirvo)’ 국내 출시도 준비 중이며, 현재 허가를 완료하고 급여 절차를 진행하고 있다.
양미선 입센코리아 대표는 “희귀 간질환은 복잡한 질환 특성뿐 아니라 치료 접근성, 사회적 인식 문제 등 다양한 어려움이 있다”며 “우리는 치료제 공급을 넘어 환자들의 삶에 실질적인 변화를 가져올 수 있도록 제도와 사회 환경 개선에도 힘쓸 것”이라고 밝혔다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
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