입센코리아는 자사의 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC) 치료제 빌베이®가 최근 유럽에서 열린 학회를 통해 장기적인 효능과 안전성을 입증했다고 23일 밝혔다. 이번 발표는 헬싱키에서 열린 유럽소아소화기영양학회(ESPGHAN)와 암스테르담에서 열린 유럽간학회(EASL)에서 진행됐다.헬싱키 학회에서는 PFIC 1형과 2형 환자에 대한 장기 치료 데이터를 기반으로, 빌베이가 대표적 증상인 소양증을 유의미하게 개선하고 혈청 담즙산 수치를 감소시키는 효과를 보였다고 보고됐다. 특히 PFIC 1형 환자 35명을 대상으로 한 사후 분석에서는 24주차에 15명이 반응을 보였고 이 중 다수가 96주차까지 증상 개선이 지속됐다.PFIC 2형(BSEP 결핍) 환자 65명
최근 열린 유럽소아소화기영양학회(ESPGHAN) 제56차 연례회의에서 소아 희귀유전질환인 ‘진행성 가족성 간내 담즙 정체증’(PFIC)의 조기 진단과 관리의 중요성이 주요 논의 사항 중 하나로 올라 주목을 끌었다. 그간 간 이식 외에는 마땅한 치료법이 없었으나 최근 조기 진단으로 일찍부터 적절한 관리를 받을 경우 진행을 늦출 수 있다는 보고들이 나오면서 보다 적극적인 관리 및 치료 필요성이 강조됐다. 희귀질환이지만 국내 소아에서도 발생할 수 있는 질환이니 만큼, ESPGHAN에서 언급된 PFIC 질환 관리에 관한 주요 인사이트를 모아본다.진행성 가족성 간내 담즙 정체증(PFIC)은 간에 담즙이 축적되는 유전적 장애로서 일반적으로 매우...
