AAV 유전자치료제 개발 전문기업 마크헬츠가 분당서울대병원 신경외과와 뇌졸중 및 뇌종양 맞춤형 유전자치료제 공동개발을 위한 전략적 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.이번 협약으로 양 기관은 임상 데이터 공유, 표적형 AAV 캡시드 설계, 전임상 평가 및 임상시험까지 전 과정 협력을 추진한다.뇌졸중은 국내 사망 원인 4위이며, 고등급 뇌종양의 5년 생존율은 10% 미만으로 치료가 매우 어렵다. 특히 뇌혈관장벽(BBB)이 치료제 전달을 막아, 정밀한 AAV 유전자치료제가 새로운 대안으로 주목받고 있다.마크헬츠는 AI 기반 MAAV 플랫폼을 통해 BBB를 통과하는 차세대 AAV 벡터를 개발 중이며, 자동화 생산 능력까지 갖춘 국내 유일 기업이
대한민국 바이오 산업의 지형을 바꿀 만한 중요한 소식이 전해졌다. AAV 유전자 치료제 개발의 선두 주자 마크헬츠(MarkHerz Inc.)가 국내 최고 수준의 뇌 질환 임상 역량을 자랑하는 분당서울대학교병원 신경외과와 손을 잡고 뇌졸중 및 뇌종양 환자를 위한 맞춤형 유전자 치료제 개발에 나선 것이다. 이는 단순히 하나의 협력을 넘어, 난치성 질환 치료의 새로운 지평을 열고 국내 바이오 산업이 글로벌 시장의 ‘게임 체인저’로 도약할 수 있음을 보여주는 상징적인 사건이다. 유전자 치료가 왜 ‘게임 체인저’?뇌졸중과 뇌종양은 오랜 시간 인류를 괴롭혀 온 질환이다. 국내 사망 원인 4위를 차지하는 뇌졸중은 적절한 치료
서울대병원 임상유전체의학과는 미국 매사추세츠대 찬 의과대학(UMass Chan) 유전세포의학과와 ‘희귀질환 유전자 치료제 개발 및 인재 교류’를 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.이번 협약은 희귀 및 난치성 신경유전질환을 대상으로 한 유전자·세포 치료제 공동 개발과 임상연구 협력, 연구자 교류 확대를 주요 내용으로 한다. 양 기관은 신경발달장애, 뇌전증성 뇌병증, 신경근육질환 등 중증 신경유전질환 치료를 위해 최신 유전자·세포 치료 기술을 활용한 혁신적 치료 전략 개발에 주력할 계획이다.서울대병원 임상유전체의학과는 정밀의료 기반의 임상·유전체 통합 데이터와 분석 역량을 보유하고 있으며, 2021년 설립 이후 희
㈜마크헬츠는 지난 16일 독일 뮌헨공과대학교(TUM) 병원과 심혈관 및 당뇨 표적 AAV 유전자치료제 공동개발을 위한 양해각서(MOU)를 체결했다고 밝혔다. 이번 협약은 마크헬츠의 자체 개발 플랫폼인 MAAV를 활용해 허혈성 심근질환과 말초동맥질환 등 심혈관 질환 치료제를 공동 연구·개발하고, 전임상 및 임상시험, 기술 자문 등 다방면으로 협력하는 데 목적이 있다.마크헬츠는 이번 독일 진출을 통해 EMA(유럽의약품청)의 유연한 임상 제도를 활용하며 글로벌 임상 진입 교두보를 마련했다. TUM 병원의 심혈관계 전임상 모델과 연구 역량은 주요 규제기관에서 인정받을 수 있는 고신뢰 임상 데이터 생산에 큰 도움이 될 것으로 기대된다.이승
㈜글루진테라퓨틱스는 폐동맥 고혈압 치료를 위한 유전자치료제 개발 가능성을 제시하며, 글로벌 제약사와 의료계의 주목을 받고 있다고 밝혔다. 이 연구결과는 네이처 바이오메디컬 엔지니어링(Nature Biomedical Engineering, IF 29.6) 저널에 지난 29일 게재됐다.폐동맥 고혈압은 심각한 질환으로, 혈관이 좁아져 심장기능 부전을 초래하고 환자 절반 이상이 5년 이내에 사망하는 것으로 알려져 있다. 현재까지 효과적인 치료제가 부족하며, 증상완화제인 혈관확장제 치료에도 고액의 치료비가 드는 상황이다.㈜글루진테라퓨틱스는 기존 AAV 캡시드를 엔지니어링해 확산 성능이 강화된 AAV 벡터를 개발하고, 정밀유도에 성공했다. 이 AAV 벡터
바이오 벤처기업 마크헬츠가 심장질환 분야의 세계적 권위자 크리스티안 쿠팟(Christian Kupatt-Jeremias) 독일 뮌헨공과대학교(TUM) 교수와 심혈관 및 당뇨 질환 치료 유전물질인 ‘MRTF-A’의 유럽 독점 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다. 이번 계약을 통해 마크헬츠는 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스웨덴 등 유럽 10개국에서 MRTF-A의 독점적 개발, 생산, 판매 권한을 확보하게 됐다.마크헬츠는 지난달 20일 쿠팟 교수와 기술 이전 및 공동 연구 협력을 논의한 데 이어, 4월 3일 공식 계약을 체결하며 협력을 구체화했다. 계약 체결에는 바이오 특허 전문 로펌인 ‘Dr. Schön, Neymeyr & Partner’의 루돌프 쇤(Rudolph Schön) 박사도
삼성서울병원 세포·유전자치료연구소-삼성융합의과학원 유전자·세포치료연구소가 오는 18일 오전 9시부터 온라인으로 국제 심포지엄을 개최한다고 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 국내외 줄기세포재생의학 및 세포·유전자치료 전문가들이 강연한다. 기초 연구부터 중개 연구, 임상 적용은 물론 빠르게 변화하는 첨단재생의학 정책 분야까지 폭넓은 주제를 다룰 예정이다.특히 세계적 석학인 조슈아 헤어(Joshua Hare) 미국 마이애미대학교 교수와 윤영섭 에모리대학교/연세대학교 교수가 연사로 나선다. 정부부처의 연자들과 국내 우수한 연구자들이 함께할 예정이다.장윤실 삼성서울병원 세포·유전자치료연구소 소장 겸 삼성융합의과학원 원장
그린바이오기업 제놀루션은 꿀벌 유전자 치료제 ‘허니가드-R액’이 농림축산검역본부로부터 품목 허가를 받았다고 3일 밝혔다.허니가드-R액(이하 ‘허니가드’)은 일명 ‘꿀벌 에이즈(AIDS)’라고도 불리는 낭충봉아부패병의 바이러스 증식을 억제하는 RNA 기반 유전자 치료제다. 이 병은 꿀벌 유충이 부패하는 바이러스성 전염병으로 국내뿐만 아니라 중국, 인도, 베트남, 태국 등 아시아 여러 국가에서도 동양종 꿀벌군집의 90% 이상을 폐사시킨 질병이다. 전염력과 치사율이 높아 국가 가축전염병으로 지정되어 있다.‘허니가드’는 농림축산검역본부 세균질병과의 연구개발 과제로 개발하고 임상시험을 통해 안전성과 유효성을 입증해 품목허...
지씨씨엘(GCCL, 대표이사 양송현)이 드롭렛 디지털 중합효소 연쇄반응(Droplet digital PCR, ddPCR) 기기를 도입해 세포·유전자 치료제 임상시험 검체 분석 역량을 강화한다고 밝혔다.현재 세포·유전자 치료제 관련 임상시험검체분석 서비스 분야에서는 Reat-time PCR 분석이 대중화되어 있다. 그러나 기존 분석법은 검량표준시료(calibration reference standard sample)에 의존한 상대적인 정량 검사, 수작업에 의존한 낮은 분석 및 별도의 분석이 필수라는 점에서 한계가 있다.지씨씨엘은 자동화된 ddPCR 기반의 분석법을 도입하여 기존 문제를 해결한다는 설명이다. 이번에 도입하는 ddPCR 장비는 Bio-Rad사의 QX ONE Droplet Digital PCR로...
서울대병원은 망막색소변성을 앓고 있는 30대 환자 A씨(여성)와 B씨(남성)가 ‘럭스터나’ 유전자 치료 수술을 성공적으로 받고 지난달 말에 퇴원했다고 밝혔다. 각각 법적인 실명 상태와 시력 저하에 처해 있었던 두 환자는 이번 치료로 시각 기능 회복의 가능성을 얻었다. 이는 유전자변이에 의한 다양한 유전성 망막 질환 치료에 있어 새로운 길을 열 것으로 기대된다.망막색소변성과 레버 선천성 흑암시증은 망막과 망막색소상피에서 중요한 역할을 하는 100가지 이상의 유전자의 돌연변이에 의해 발생하며, 광수용체 세포의 기능 저하로 인해 시력을 잃게 되는 유전성 질환이다. 이 질환은 주로 유소년기나 청년기에 증상이 시작되어 시간이...
삼성서울병원은 올해 2월 노바티스 ‘럭스터나(Luxturna)’의 급여화 결정 이후 첫 환자 수술에 성공했다고 밝혔다.럭스터나는 ‘레버선천흑암시(Leber’s Congenital Amaurosis)’와 ‘망막색소변성(retinitis pigmentosa)’을 유발하는 RPE65 유전자 변이가 있는 환자를 대상으로 하는 유전성망막변성 치료제로 지난 2017년 미국 FDA에서 승인받았다.*RPE65 유전자: 망막에서 시각회로의 중요한 효소를 만드는 유전자. 해당 유전자에 변이가 생기면 빛이 전기적 신호로 바뀌어 시신경으로 전달되기 어렵게 된다. 심한 야맹증과 시력 저하, 시야 협착 증상이 나타나고 점차 심해져 실명에 이르게 된다.2021년 7월 국내에서 처음으로 럭스터나 수...
이엔셀(대표이사 장종욱)이 11일 한국거래소 코스닥시장본부로부터 상장 예비 심사를 통과했다고 밝혔다.이엔셀은 가까운 시일 내 금융위원회에 증권신고서를 제출하고, 본격적인 공모 절차에 돌입할 예정이다. 대표주관회사는 NH투자증권이다. 이엔셀은 기술특례상장을 위한 기술성 평가에서 한국거래소가 지정한 기술보증기금과 이크레더블로부터 각각 A등급을 획득한 바 있다.장종욱 이엔셀 대표이사는 “세포·유전자치료제 CDMO 산업은 제조 방법이 다양해 표준화가 어렵고 관련 규제를 마련 중인 만큼 국가적 관심도가 매우 높은 신성장 산업”이라며 “국내 CDMO 서비스 사업자 중 많은 수행 실적을 보유한 이엔셀은 이번 코스닥 상장을 발...
㈜마크헬츠가 지난 3월 22일 서초동 서울성모병원 별관에 위치한 마크헬츠의 기업부설연구소에서 ㈜펫캣바이오와 ‘반려동물의 유전분석을 통해 확인된 질환에 대한 맞춤형 유전자치료제의 공급’을 위한 업무 협약 및 교류에 합의하는 MOU(양해각서)를 체결했다고 밝혔다.MOU파트너십을 맺은 펫캣바이오는 모바일 플랫폼(펫캣진; PetCatgene)을 바탕으로 반려동물의 유전자를 분석하여 건강케어 정보 제공을 제공하는 것을 주요 서비스로 준비하고 있는 기업이다. 유전분석을 토대로 예방 목적의 정보 제공과 견종별 맞춤사료 등 반려동물 맞춤 건강관리와 제품 개발에 중점하여 사업화를 추진하고 있는 가운데, 마크헬츠가 보유한 원천기술을 통...
에스바이오메딕스(공동대표 김동욱, 강세일)는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술을 이용하여 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다.에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 ...
GC셀(대표 제임스 박, 이하 지씨셀)은 첨단재생의료법(이하 첨생법) 개정안이 2월 1일 국회 본회의를 통과한 가운데 자사의 파이프라인 임상, 상업화에 속도를 붙일 계획이라고 5일 밝혔다.2020년 8월, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전·지원에 관한 법률(첨생법)이 시행됐다. 그러나 중증 희귀 난치성 환자에게만 연구 목적으로 사용할 수 있었고, 치료비도 청구할 수 없다는 한계점이 있었다. 이러한 이유로 환자들이 일본 등으로 ‘원정 치료’를 떠나는 경우가 많았다.이번 첨생법 개정안의 핵심은 임상 연구 규제 완화로 중증 희귀난치성 질환뿐 아니라 모든 질환에 임상 연구가 가능해진다는 점과 정식 허가를 받지 않았더라도 임상...
지금까지 해외원정치료에 의존했다. 세포·유전자치료를 국내에서도 받을 수 있는 길이 열렸다.2일 국회 본회의에서 중대・희귀・난치질환자에게 국내에서도 첨단재생의료 치료를 할 수 있는 법적 근거를 마련한 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률’이 국회 본회의를 통과했다.‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률 일부개정법률안’(첨단재생바이오법) 이 본회의를 통과함에 따라 △첨단재생의료 임상연구의 대상자 제한을 폐지하고, △첨단재생의료 치료를 중대・희귀・난치질환자에게 한정해 치료할 수 있게 되었다.또한 △치료에 대한 안전감독 체계 구축, △첨단재생의료의 치료비용에 ...
한국생명공학연구원(원장 김장성, 이하 생명연)은 줄기세포연구센터 정초록 박사 연구팀이 희귀난치성 질환인 유전성 하지강직성 대마비 증후군(Hereditary Spastic paraplegia, 이하 HSP)에 대한 유전자치료 기술을 개발하는 데 성공하였다고 밝혔다.유전자 치료제는 환자의 비정상 유전자를 정상 유전자로 바꿔 유전적 결함을 치료하는 의약품으로, 2012년 유전자 결핍에 의한 가족성 고지혈증 치료제인 글리베라(Glybera)가 처음 승인된 이후로 유전자 전달체에 대한 안전성, 효율성 개선 연구를 통해 다양한 희귀난치성 질환을 대상으로 사용 가능성이 확장되고 있다.HSP는 다리의 근육이 점차 뻣뻣해지고 약해져 마비에 이르게 되는 유전성 ...
동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 미국 샌프란시스코 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현지 시각 9일 일레븐 테라퓨틱스(Eleven therapeutics)와 RNA 기반 유전자 치료제 개발을 위한 업무협약을 체결했다고 10일 밝혔다.양사는 일레븐 테라퓨틱스가 보유한 ‘테라(TERA)’ 플랫폼 기술을 활용하여 섬유증 질환을 타겟으로 RNA 치료제 발굴을 위한 공동연구를 진행할 계획이다. 테라 플랫폼은 RNA 화학적 변형에 대한 구조-활성 관계(SAR, Structure-Activity Relationship)를 AI(인공지능)/ML(머신러닝) 기술을 이용하여 높은 처리량으로 해독하는 기술로 최적의 xRNA 약물 발굴에 활용되고 있다.동아에스티는 차세대 주력 분야 중 하나로 유전...
지난 13일, 일본의 아지노모도는 미국 유전자치료제 위탁개발생산기업(CDMO)이자 개발기업인 포지 바이오로직스를 인수하고 본격적으로 유전자치료제 시장에 뛰어들었다. 국내 식품대기업인 CJ제일제당 역시 일찌감치 CDMO 시장에 진출하며 식품대기업이 레드바이오 사업 포트폴리오를 확장하는 모양새다.한국바이오협회는 이슈 브리핑을 통해 14일 아지노모도가 포지 바이오로직스를 6억2천만 달러에 전액 현금으로 인수하는 최종 계약을 체결했다고 밝혔다.포지 바이오로직스는 바이러스 벡터 및 플라스미드 위탁개발제조기업(CDMO)이자 임상단계에 있는 치료제 개발기업으로 2020년에 설립되어 1년이 지나기도 전에 1억2천만 달러의 투자를 받...
동아에스티(대표이사 사장 김민영)는 UMass(University of Massachusetts Chan Medical School, 매사추세츠 주립대학교 의과대학)와 AAV(Adenovirus-associated virus, 아데노부속바이러스) 매개 유전자치료제 공동연구 계약을 체결했다고 3일 밝혔다.동아에스티는 합성신약 부문의 강점을 활용하여 면역계 질환을 타겟으로 유전자치료제 분야에 대한 연구개발 역량을 집중하고 있다. 이번 유전자치료제 공동연구를 시작으로 장기적으로 더욱더 혁신적인 유전자치료제를 개발해 나갈 계획이다.양 기관은 면역질환 중 만성 염증성질환을 타겟으로 AAV 매개 유전자치료제로 공동연구를 진행할 계획이다.계약에 따라 UMass는 만성 염증성질환 타겟 유...
