한국노바티스는 지난 22일 서울 신라호텔에서 국내 첫 경구용 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘파발타™(Fabhalta®, 성분명: 입타코판)’의 급여 출시를 기념해 ‘IPTACOPAN 론칭 심포지엄’을 성공적으로 마쳤다고 26일 밝혔다.이번 심포지엄에는 국내외 혈액내과 전문가들이 모여 파발타의 임상적 가치와 실제 진료 현장에서의 적용 전략을 공유했다. 행사는 파발타의 급여 등재 의미, 임상 데이터, 글로벌 실제 진료 데이터(RWE), 국내 최적 치료 전략 등 2개 세션으로 진행됐다.고영일 서울대병원 교수는 PNH의 병태와 기존 치료제인 C5 억제제의 한계를 소개하며, “기존 치료로는 빈혈과 수혈 문제를 완전히 해결하지 못했다. 파발타
한국노바티스는 ‘유럽혈액학회(EHA 2025)’에서 PNH(발작성 야간 혈색소뇨증) 치료제 파발타™(Fabhalta®, 성분명 입타코판)의 주요 임상 결과를 발표했다고 1일 밝혔다.이번에 공개된 연구는 기존 C5 억제제에서 파발타 단독요법으로 전환한 3b상 APPULSE-PNH와 2년 연장 관찰 데이터를 포함한 APPLY-PNH 및 APPOINT-PNH 연구다.APPULSE-PNH는 헤모글로빈 수치가 10g/dL 이상인 PNH 환자를 대상으로 진행됐으며, 파발타 투여 후 평균 2.01g/dL의 유의미한 수치 개선이 확인됐다. 전체 환자의 92.7%는 헤모글로빈 12g/dL 이상에 도달했으며, 24주 동안 수혈이 필요했던 사례는 없었다.또한, 피로 개선 지표인 FACIT-Fatigue 점수는 평균 4.29점
이종욱 한양대학교병원 혈액종양내과 석좌교수가 참여한 국제연구팀이 발작성야간혈색뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, 이하 PNH) 환자에서 심각한 혈관 외 용혈(Extravascular hemolysis; EVH)을 동반한 경우, 혈관 외 용혈을 억제해주는 다니코판(Danicopan)을 라불리주맙(Ravulizumab) 또는 에쿨리주맙(Eculizumab)과 병용 투여할 때 장기적인 유효성과 안전성을 규명했다.이 연구 결과는 혈액학 분야 세계적 권위 국제학술지 블러드(Blood, IF 21.1) 145권 8호(2월 20일자)에 수록됐다.[논문제목: Long-term efficacy and safety of danicopan as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab in PNH with significant EVH.]..PNH
한국아스트라제네카㈜는 최근 서울 그랜드 워커힐에서 열린 '아시아 골수부전 심포지엄(ABFS 2025)'에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 새로운 치료 옵션인 ‘보이데야TM’의 임상적 가치를 강조했다. 이 약물은 기존 C5억제제로 조절되지 않는 혈관 외 용혈 증상을 개선하며 환자들의 삶의 질을 크게 향상시키는 가능성을 보여줬다고 밝혔다.이번 심포지엄은 대한혈액학회 재생불량빈혈연구회가 주최했으며, 아시아 7개국에서 모인 100여 명의 전문가들이 참석해 재생불량성빈혈 및 PNH 등 희귀 질환 관련 최신 연구와 치료법을 공유하는 장으로 자리매김했다. 특히 니시무라 준이치 일본 오사카대학 교수는 "PNH 치료에 있어 C5억제
한독(대표이사 김영진, 백진기)이 4월 29일 식약처로부터 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 ‘엠파벨리(성분명: 페그세타코플란)’의 국내 품목허가를 받았다고 밝혔다.엠파벨리는 글로벌 바이오제약기업 ‘소비(Sobi)’의 신약으로 발작성 야간 혈색소뇨증 성인 환자 치료를 위한 C3 단백질 표적 치료제이다.발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 만성적이며 치명적인 혈액질환이다. 이 돌연변이는 면역 체계의 일부인 보체 시스템을 활성화하여 혈관 안팎의 용혈을 유발한다. 현재 국내에서 사용되고 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제는 C5 억제제로, 혈관 안 용혈에만 작용하는 기전으로 해 혈관 밖의 용...
