유전성 난청을 유전자 편집으로 치료할 수 있는 새로운 전달 플랫폼이 개발됐다.정진세 연세대 의과대학 교수, 노병화 이비인후과 박사, 김형범 교수, 라무 고팔라빠 약리학교실 박사 연구팀은 기존보다 전달 효율이 약 23배 높은 유전자 가위 플랫폼을 개발했다고 23일 밝혔다.이번 연구는 국제학술지 Molecular Therapy (IF 12)에 게재됐다.전 세계 난청 인구는 약 5억 명에 이르며, 선천성 난청의 절반 이상은 유전적 요인에 의해 발생한다. 현재 치료는 보청기나 인공와우 등 청각재활에 의존하고 있으며, 근본적인 치료법은 없는 상황이다.유전자 편집은 난청 치료의 가능성으로 주목받고 있지만, 유전자 가위를 귀에 전달할 때 주로 바이러
허준석·이성호 고려대 안암병원 교수와 ㈜진씨커가 국내 의과학자들과 함께 혈액 내 극미량 암 변이를 정밀 검출하는 액체생검 원천기술 ‘MUTE-Seq’를 개발했다고 밝혔다.액체생검은 혈액에서 암 유전 정보를 분석하는 비침습 검사다. 기존 방식은 정상 DNA 신호에 묻혀 극소량 암 변이를 찾기 어렵고, 비용과 시간이 많이 든다는 한계가 있었다.‘MUTE-Seq’는 유전자가위 ‘FnCas9-AF2’로 정상 DNA를 미리 제거해 암 변이 신호만 남겨 분석하는 혁신 기술이다. 이 덕분에 암 변이 검출 정확도가 기존 대비 20배 높아지고 검사 비용은 1/10로 줄었다. 또한 모든 시퀀싱 장비에서 적용 가능해 경제성과 효율성을 크게 높였다.실제 폐암, 췌장
국내 연구진이 '린치증후군'이라는 유전적 요인이 위암 발생에 영향을 미칠 수 있다는 사실을 아시아 처음으로 대규모 분석을 통해 밝혀냈다.린치증후군(Lynch syndrome)은 DNA 복구 기능을 하는 유전자의 변이로 ‘현미부수체 불안정성(MSI-H)’이라는 특정 상태가 발생하는 유전성 암 증후군이다. 주로 대장암, 자궁암의 발병 위험을 높이는 것으로 알려졌다. 그러나 위암 발생률이 높은 한국인 위암 환자와 린치증후군의 연관성은 그동안 체계적으로 연구된 바 없었다.이에 순천향대학교 부천병원·천안병원 외과 공동 연구팀(최윤영, 윤종혁, 송금종, 이문수 교수)은 2011년부터 2023년까지 순천향대 부천병원과 천안병원에서 위암 수술을 받
김경미 고려대학교 의과대학 생리학교실 교수 연구팀(박수지, 주성진고려대 의대 대학원생)이 유전자 표적 서열에서 높은 수준의 편집 효율을 구현한 eCas12f1 소형 유전자 가위를 개발했다고 밝혔다. 이는 기존 소형 유전자 편집 기술인 Cas12f1의 한계를 극복했다는 데 의미가 있다는 학교측 설명이다. 유전자 가위는 유전자의 특정 염기서열을 절단해 잘린 유전자를 제거하거나, 해당 부위에 유전자를 추가 또는 새로운 유전자로 교정하는 유전자 편집기술이다. 최근 크리스퍼(CRISPR) 시스템을 기반으로 한 유전자 교정 기술이 빠르게 발전하며, 높은 효율과 정밀도를 가진 유전자 편집 도구에 대한 수요가 급증하고 있다. 크리스퍼 시스템은
한-미 공동연구진이 mRNA(messenger RNA, 메신저 RNA)를 이용해 암을 조기에 진단할 수 있는 기술을 개발했다는 소식이다.강태준 한국생명공학연구원 바이오나노연구센터 박사 연구팀은 매사추세츠 종합병원(Massachusetts General Hospital, MGH), 하버드 의과대학(Harvard Medical School, HMS), 성균관대학교와 함께 체액에 존재하는 바이오마커 검출 성능을 획기적으로 향상한 진단 플랫폼 SCOPE(Self-amplified and CRISPR-aided Operation to Profile Extracellular Vesicles)를 개발했다고 밝혔다.이번에 개발된 플랫폼은 암 관련 유전자 돌연변이를 정밀하게 관찰하여 암 조기 진단이나 치료반응 모니터링, 종양 재발 가능성을 평가하는
고려대학교 의료진이 유전자가위를 활용한 ‘암세포 탐색검사’를 고려대학교 안암병원에서 지난 6월부터 진행하고 있다고 밝혔다. ‘암세포 탐색검사’는 혈액 내에 떠다니는 암세포 유리 돌연변이 유전자 조각 (순환종양DNA; circulating tumor DNA; ctDNA)을 찾아내는 검사로, 차세대염기서열분석(NGS) 유전자검사를 통해 이루어지며, 현재의 암 발생 가능성과 위험도를 예측 하는 혈액 검사다.현재 대표적인 암종 11가지(간암, 갑상선암, 난소암, 담도암, 대장암, 방광암, 유방암, 위암, 자궁경부암, 췌장암, 폐암)의 위험도를 예측할 수 있으며, 고려대학교 안암병원 건강증진센터의 검진프로그램을 통해 제공된다. 검사 결과 암 위험도가 높
엔세이지(대표 이봉희)는 지난 2월 19일 베트남 하노이 동물용 백신 제조회사 AVAC(대표 NGUYEN VAN DIEP)과 유전자가위 크리스퍼 기술을 이용한 신종 백신 제작 공동개발을 해 나가기로 협약했다고 23일 밝혔다.엔세이지는 본 기술을 이용하여 향후 개발되는 백신들에 적용한 제품을 생산하도록 승인하였고, 이 유전자가위 연구교육, 사용권 등을 제공하며 AVAC은 엔세이지의 기술을 이용하여 바이러스의 변종 출현에 대해 적극적으로 백신들을 개발하기로 하였다.AVAC은 이번 협약을 통하여 엔세이지가 제공하는 유전자 가위 크리스퍼 기술로 변종 바이러스를 조기에 예방할 수 있는 백신들을 지속적으로 신속하게 개발할 수 있게 되었고 엔세이...
에스바이오메딕스(공동대표 김동욱, 강세일)는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술을 이용하여 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 19일 밝혔다.에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다. 유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다.에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 ...
고려대학교 의과대학 융합의학교실 이현지 교수 연구팀(공동 제1저자 홍성호 연구원)과 엣진 연구팀(김진수 CTO)이 미토콘드리아 DNA의 특정 서열에서 아데닌(A) 염기를 구아닌(G)로 변형한 생쥐를 제작하는 데 성공했다.세포 내에 존재하는 에너지 공급원, 미토콘드리아는 그 내부에 에너지대사에 필수역할을 하는 단백질의 유전정보를 가진 미토콘드리아 DNA를 가지고 있다. 이 DNA의 결함은 미토콘드리아의 고장으로 이어지게 되며, 뇌, 신경, 근육에서 다양한 병증으로 나타나게 된다. 또한 부모 중 모계유전으로만 전달되는 미토콘드리아의 특성상 엄마의 미토콘드리아 결함이 자녀에게 유전되어 미토콘드리아 질환으로 나타날 수 있다.현재...
툴젠(대표 이병화)은 눌라바이오(대표 김재연)에 CRISPR-Cas9 유전자가위 기술을 이전하는 계약을 체결했다고 19일 밝혔다.이번 계약을 통해 눌라바이오는 툴젠이 보유한 CRISPR-Cas9 유전자가위 원천기술을 작물에 적용하여 기후변화 대응 및 건강기능성 작물을 개발하고 생산하여 라이센싱 하거나 글로벌시장에 판매할 수 있는 권리를 얻고, 툴젠은 기술료 수익을 얻을 수 있게 되었으며, 기술료는 양사간 합의에 따라 비공개하기로 했다.현재 툴젠의 CRISPR-Cas9 원천특허는 주요 9개 국가에 총 25건이 등록되어 있으며, 툴젠은 이를 기반으로 몬산토, 써모피셔 등에 총 18건의 기술이전계약을 체결한 바 있다.국내의 경우 툴젠만이 CRISPR-Ca...
툴젠(대표 이병화)은 미국 보스톤에서 2023년 11월 28일부터 30일까지 3일에 걸쳐 진행된 제4회 CRISPR 2.0 학회에서 이정준 이사(플랫폼 연구소장)가 차세대 유전자 가위와 차세대 유전자 가위 안전성 평가 플랫폼에 대하여 발표 했다고 13일 밝혔다.‘CRISPR 2.0’ 학회는 차세대 크리스퍼 플랫폼 및 치료제 개발을 모토로 전세계 크리스퍼 관련 연구를 진행하고 있는 대학 및 기업 연구자들과 해당 기술에 관심있는 빅파마들을 대상으로 미국 보스톤에서 개최되는 연례 행사이다.툴젠 이정준 이사의 첫번째 발표는 차세대 유전자 가위 Sniper2L와 개발법인 Sniper-screen에 관련된 내용이다.2012년 Streptococcus pyogenes 라는 박테리아 종에...
앱클론이 미국혈액학회(ASH 2023)에서 암에 대한 면역저항의 원인인 BTLA 단백질과 암 단백질 CD30를 동시에 타깃하는 새로운 카티 치료제에 대해 미국 유펜의대와 공동으로 발표했다고 12일 밝혔다.앱클론은 "암세포는 종양미세환경을 통해 우리 몸속의 건강한 면역세포들의 공격을 막을 수 있는 회피 전략을 갖고 있어 치료가 어렵다"면서 "이번 연구를 통해 암세포의 HVEM(Herpes virus entry mediator) 단백질과 건강한 면역세포의 BTLA(B and T lymphocyte attenuator) 단백질이 서로 반응함으로써 면역세포의 치료 효과로부터 암세포가 지능적으로 회피한다는 사실을 발견했다"고 설명했다.연구진은 해당 카티 치료제 개발에 크리스퍼 캐스...
‘유전자 가위’ 기술로 불리는 크리스퍼(CRISPR-Cas9) 활용 치료법이 처음으로 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 얻었다. 향후 해당 기술이 성장할 것으로 기대된다.지난 8일(현지시간) 생명공학회사인 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 제출한 ‘엑사감글로진 오토템셀’(엑사셀)이 FDA의 승인을 얻었다고 발표했다.해당 기술은 흑인 유전병 중 하나인 중증 겸상 적혈구병에 대한 치료법이다. 이 병은 헤모글로빈 유전자의 돌연변이로 인해 적혈구가 낫 모양으로 변하는 질병으로 뇌출혈, 신장·심장 등 기능 장애 등을 부른다. 미국 내에서 이 질환을 앓고 있는 환자의 수는 10만명에 이르며 이 중 20%는 중증이다.엑사셀은 환자의 줄기세포를 채...
엔세이지(대표 이봉희)는 유전자가위 기술 기반의 럼피스킨병 진단 플랫폼 개발에 성공하였다고 발표하였다. 지난 달 20일 충남 서산지역에서 럼피스킨병이 첫 발생한 후 열흘 만에 럼피스킨병 진단 플랫폼 개발에 성공한 것이다.유전자가위 기술 기반의 진단 기술은, PCR진단(유전자증폭진단) 수준의 높은 정확도를 자랑하면서도, 신속진단키트 수준으로 현장에서 빠르게 진단을 진행할 수 있는 차세대 진단 기술이다. 이미 미국에서는 대표적인 유전자가위 기술 기반 진단키트 개발 기업 Sherlock Bioscience가 1억1100만 달러(한화 약 1500억원) 수준의 투자를 유치하며 큰 관심을 받은바 있으며, 자체 개발한 COVID19 진단키트 역시 FDA(미국...
서지넥스(대표 김세준)는 진코어와 'CRISPR 유전자 편집 도구를 체내에 지질나노입자로 전달하는 기술' 개발을 위한 협약을 맺었다고 8일 밝혔다.이번 협약은 반포동의 서지넥스 본사에서 이루어졌으며 현장에는 진코어 김용삼 대표, 진코어 이영필 대표, 서지넥스 김세준 대표, 서지넥스 이혁진 부대표 및 각 연구진이 참석했다.'유전자가위를 지질나노입자를 통해 생체에 전달하는 기술'은 미국의 인텔리아(Intellia)사가 2021년 처음으로 New England Journal of Medicine (NEJM)을 통해 발표하여 최첨단기술의 결집체로 평가되었던 기술로 이번 협약으로 국내기업들이 도전하게 되었다.서지넥스는 올해 8월 국내 1호 및 2,...
툴젠(대표 이병화)은 CRISPR 유전자가위 특허수익화 사업에 본격적으로 착수했다고 28일 밝혔다.툴젠은 대한민국에서 2016년 9월 CRISPR원천 기술에 대한 특허 등록 결정을 받은 이래, 분할출원 전략을 통해 추가 특허 등록을 받으면서 원천특허의 포트폴리오를 강화해 왔으며, 올해 상반기에도 추가로 특허가 등록되면서 현재 7건의 관련 특허가 국내에 등록되어 있다고 말했다.또한 대한민국 외에도 미국, 유럽(EU), 중국/홍콩, 일본, 인도, 호주, 싱가포르에서 CRISPR 유전자가위 원천특허가 총 25건이 등록되어 있다. 미국에서는 원천특허로서의 권리범위를 인정받아 노벨화학상을 수상한 UC버클리 공동연구진 및 브로드연구소와 각각 선발명...
생체 내 유전자 치료를 위해 더 효율적인 유전자가위를 선별하는 인공지능(AI)기반 모델이 개발됐다.연세대학교 의과대학 약리학교실 김형범 교수와 서상연 연구원 연구팀은 생체 내 전달에 유리한 소형 유전자가위를 선별할 수 있는 인공지능 기반의 모델을 개발했다고 25일 밝혔다. 이번 연구 결과는 국제학술지 ‘네이처 메서드’(Nature Methods, IF 47.99)에 게재됐다.유전자가위는 타깃 DNA를 손쉽게 바꿔줄 수 있는 특성이 있어 유전자 치료 분야에서 널리 사용된다. 현재 유전자 치료 분야에서 가장 많이 사용되는 유전자가위는 박테리아의 한 종류인 화농연쇄상구균에서 발견된 SpCas9이다.이러한 유전자가위를 각 신체 부위로 이동시키...
툴젠, Johns Hopkins 대학교, 연세대학교 연구팀은 23년 3월 10일 Nature Chemical Biology지에 “Sniper2L is a high-fidelity Cas9 variant with high activity”라는 제목의 연구성과를 게재하였다고 13일 밝혔다.유전자 가위 치료제는 표적 서열 (on-target) 이외에 비표적 서열 (off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 표적 서열은 교정하면서 비표적 서열은 교정하지 않는 높은 특이도의 유전자 가위 개발은 전 세계적으로 큰 화두였다. 대표적으로 Harvard 대학 Feng Zhang 교수의 eSpCas9, Harvard 대학 Keith Joung 교수의 Cas9-HF1, Harvard 대학 David Liu 교수의 xCas9, Berkeley 대학 Doudna 교수의 Hypa-Ca...
툴젠은 지난달 29일 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)에 “TAPE-seq(TAgmentation of Prime Editor sequencing)” 관련 연구성과가 게재되었으며, Prime editor유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측할 수 있는 방법을 개발했다고 5일 밝혔다.유전자 가위 치료제는 표적 서열 (on-target) 이외에 비표적 서열 (off-target)에도 교정이 될 수 있는 부작용이 존재한다. 따라서 유전자 가위 치료제를 개발하여 각국 규제 기관의 허가를 받기 위해서는 유전체 내의 비표적 서열 (Genome-wide off-target)들의 교정 정도를 측정하여 제출하여야 한다.현재 Cas9 유전자 가위의 Genome-wide off-target을 예측하기 위한 방법은 GUID...
툴젠은 대법원이 30일 김진수 박사의 상고를 기각하고 징역 1년 형의 선고를 유예한 원심 판결을 확정했다고 밝혔다. 선고유예란 비교적 가벼운 범죄에 대해 일정 기간 형의 선고를 보류했다가 면소된 것으로 간주하는 판결이다.툴젠 관계자는 “크리스퍼 유전자가위 원천특허 관련 혐의에 대해서는 1, 2, 3심 모두 무죄 판단을 받았다는 점은 매우 긍정적”이라고 밝혔고, 이는 “서울대학교로부터 툴젠이 정당하게 기술을 이전 받았다는 기존의 주장을 확인시켜 준 것”이라고 밝혔다.김진수 박사는 2012년 당시 서울대 교수로 재직 중 크리스퍼 유전자가위 기술을 개발하였다. 일각에서는 크리스퍼 유전자가위 특허를 출원 및 권리 이전 과정에...
