GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제인 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 11일 밝혔다.

지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 1상 IND 승인을 받은 데 이어 국내 IND 승인으로 ‘GC1130A’의 다국가 임상 개발에 속도가 붙을 전망이다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로 아직 허가받은 치료제는 없다.

'GC1130A'는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. 이 방식은 GC녹십자의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’에 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또한 GC1130A는 2023년 미국 식품의약국에서 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐다. 올해에는 유럽(EMA)에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 지난달에는 미국 식품의약국으로부터 패스트트랙으로 지정받아 신속하게 신약을 개발할 수 있게 됐다는 것이 GC녹십자 측의 설명이다.

GC녹십자 관계자는 "미충족 의료 수요가 큰 질환인 만큼 산필리포증후군 A형으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.