[Hinews 하이뉴스] JW중외제약이 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 결과를 글로벌 무대에 처음 공개한다. 회사는 오는 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열리는 '2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)'에 참가해 관련 성과를 발표한다고 14일 밝혔다.

DDC-02는 피트홉킨스 신드롬(Pitt-Hopkins syndrome)을 포함한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 하는 경구용 소분자 화합물이다.


이들 질환에서 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목해 결핍된 신호전달을 정상화할 수 있는 저분자 물질을 연구한 결과물이다. 회사 측 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 활용해 도출했으며, 유전체 분석을 토대로 질환의 분자적 특성과 약효 기전을 규명하는 방식으로 개발됐다. 현재 다양한 안전성 평가를 진행 중이다.

JW중외제약은 이번 발표를 통해 글로벌 희귀질환 전문가들과 기술제휴를 포함한 협력 기회를 모색할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 "희귀질환 분야 전문가들과의 교류를 통해 다양한 협력 기회를 확대하고 신약 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.