[Hinews 하이뉴스] GC녹십자는 자사의 중증 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’를 페루 의약품관리국(DIGEMID)에 품목허가 신청했다고 6일 밝혔다.

헌터라제 ICV는 환자의 뇌실에 디바이스를 설치해 약물을 직접 투여하는 방식으로, 전신 투여로는 개선이 어려웠던 중추신경계 증상을 목표로 개발됐다. 헌터증후군 환자의 약 70%가 중추신경 손상을 동반하며, 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 기대 수명 감소가 나타난다.

일본 임상시험 결과, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시키고, 환자의 발달 연령이 개선되거나 안정화됐다. 5년 장기 추적 관찰에서도 헤파란 황산 수치는 낮게 유지됐으며, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 개선되는 효과가 확인됐다.

현재 헌터라제 ICV는 일본과 러시아에서 상업 판매 중이며, 지난해 8월에는 국내 식품의약품안전처에도 품목허가를 신청했다. GC녹십자는 앞으로 동남아, 중동, 중남미 등으로 허가 국가를 단계적으로 확대할 계획이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV는 중증 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공한다”며, “희귀질환 분야 미충족 의료 수요 해소를 위해 연구·개발과 글로벌 공급 확대를 이어가겠다”고 말했다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상과 인지 저하를 유발하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 정도에서 발생한다.