[Hinews 하이뉴스] 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 EN001이 듀센 근이영양증(DMD) 적응증으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 추가로 받았다고 6일 밝혔다.

이번 지정은 앞서 샤르코-마리-투스 병(CMT)으로 ODD를 획득한 데 이어 EN001이 두 번째 희귀질환 적응증에서 잠재적 치료 가능성을 인정받았다는 점에서 의미가 있다. 이를 통해 EN001은 서로 다른 병태 영역의 희귀질환에서 치료 후보로 활용 가능한 플랫폼 기술임을 확인했다.

듀센 근이영양증(DMD)은 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하며, 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 잃는 치명적 소아 희귀질환이다. 현재까지 근본적인 치료 옵션은 제한적이며, 근육 염증 조절과 기능 보존을 목표로 한 치료 전략이 요구된다.

FDA의 희귀의약품 지정 제도는 시판 후 7년간 시장 독점권, 임상 비용 세액 공제, 신속 심사 등 혜택을 제공해 희귀·난치 질환 신약 개발을 지원한다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(WJ-MSC) 기반으로, 이엔셀의 독자적 세포배양 기술 ENCT(ENCell Technology)을 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. 이 작용 기전은 말초신경 손상 회복뿐 아니라 근육 염증 조절과 기능 유지에도 영향을 미치는 것으로 평가된다.

이번 ODD 추가 지정은 EN001이 희귀질환에서 임상·규제적 신뢰를 쌓고, 향후 근감소증 등 대규모 근육 질환으로 확장 적용 가능성을 높이는 사례로도 평가된다.

장종욱 이엔셀 대표는 “두 개 적응증에서 ODD를 확보하면서 EN001 플랫폼 기술의 적용 범위와 글로벌 기술이전 가능성이 확대됐다”며 “앞으로 임상 개발을 가속화하고 글로벌 사업 성과 창출에 집중할 계획”이라고 밝혔다.