앱티보 테라퓨틱스(APVO, Aptevo Therapeutics Inc. )는 RAINIER 임상시험에서 87%의 임상적 이점을 보고했고, 81%의 관해율을 보고했다.

6일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱티보 테라퓨틱스가 2026년 5월 6일에 발표한 보도자료에 따르면, RAINIER 전선 급성 골수성 백혈병(AML) 시험에서 새로운 임상 결과를 보고했다.

회사는 올해 1b 단계의 용량 최적화 시험을 완료하고 추천 2단계 용량(RP2D)을 선택할 계획이다.

현재 연구와 마찬가지로, 2단계 시험에서는 미플레타믹을 베네토클락스 및 아자시티딘과 병용하여 투여할 예정이다.

현재까지 평가 가능한 31명의 전선 AML 환자(RAINIER 코호트 5를 포함하며, 이전에 완료된 용량 확장 시험에서 4명의 환자 포함)에서 미플레타믹과 베네토클락스 및 아자시티딘의 병용 투여는 87%의 임상적 이점률(CR/CRi/PR)과 81%의 관해율(CR/CRi)을 나타냈으며, 결과는 데이터셋이 확장됨에 따라 일관된 임상 활동 프로필과 유리한 안전성을 반영하고 있다.

코호트 5가 완료됨에 따라, 투여는 이전에 평가된 모든 미플레타믹 용량 수준을 통해 진행되었으며, 시험은 이제 최종 단계에 진입했다.

이 최종 단계에는 미플레타믹의 가장 높은 용량 수준을 나타내는 두 개의 최종 용량 수준 코호트(코호트 6 및 7)가 포함되며, 코호트 6의 등록이 거의 완료되었다.

또한, 선택된 용량 수준에서 여섯 명의 추가 환자 두 그룹이 등록될 예정이며, 첫 번째 그룹은 코호트 6과 동시에 등록된다.

이러한 활동은 RP2D 선택 및 계획된 2단계 규제 상호작용에 필요한 데이터셋을 완료할 것이다.

앱티보 테라퓨틱스의 제프 라모스 CEO는 "코호트 5의 완료로 우리는 미플레타믹을 이전에 연구된 모든 용량 수준에서 평가했으며, RAINIER 시험의 최종 단계에 진입했다"고 말했다.

이어 "데이터는 설득력이 있으며, 남은 작업은 명확하게 정의되어 있고, 연구는 올해 완료될 예정이며, 데이터셋은 2단계 용량 선택과 2단계로의 진전을 가능하게 한다. 데이터의 강도와 일관성이 확장됨에 따라 우리는 앞으로 나아갈 길에 대한 확신을 갖고 있다"고 덧붙였다.

현재까지 치료된 평가 가능한 전선 환자 집단(N=31) 중 27명은 RAINIER 시험을 통해 코호트 5까지 포함되며, 4명은 완료된 용량 확장 시험에서 온 환자들이다.미플레타믹과 베네토클락스 및 아자시티딘의 병용 투여는 다음과 같은 결과를 나타냈다.

87%의 임상적 이점률, 81%의 CR 또는 CRi(관해) 달성, 65%의 CR(완전 관해) 달성, 52%의 환자가 CR/CRi를 달성한 경우 중요한 측정 가능한 잔여 질병 음성 수준에 도달, 36%의 관해 환자가 TP53 유전적 변이를 보유, 6명의 환자가 현재까지 동종 조혈모세포 이식으로 진행, 사이토카인 방출 증후군 보고 없음 등이다.

이러한 데이터는 벤치마크를 초과하며, 미플레타믹이 노인 및/또는 적합하지 않은 환자에서 효능 결과를 개선하여 전선 AML 치료를 의미 있게 향상시킬 수 있는 잠재력을 보여준다.

앱티보 테라퓨틱스의 수석 의학 책임자인 다. 뷔브너 박사는 "우리의 결과는 현재까지 치료된 환자들 사이에서 일관된 임상 활동 패턴과 유리한 안전성을 보여준다"고 말했다.

이어 "용량 선택이 진행됨에 따라, 완전하고 잘 특성화된 데이터셋에 의해 뒷받침되는 2단계 용량을 식별하는 데 초점을 맞추고 있다"고 덧붙였다.

RAINIER 시험은 1b/2단계 용량 최적화, 다기관, 다코호트, 공개 시험으로, 18세 이상의 성인으로 AML로 새롭게 진단받고 집중 유도 화학요법에 적합하지 않은 환자들을 대상으로 한다.

RAINIER는 두 부분으로 진행되며, 첫 번째는 전선 AML 환자에 대한 1b 단계 용량 최적화 연구이고, 두 번째는 2단계 연구이다.1b 단계 시험은 여러 연속 코호트를 통한 28일 치료 주기로 구성된다.

미플레타믹은 AML 치료를 위해 평가되고 있는 앱티보의 전액 소유의 주요 독점 약물 후보로, 환자의 면역 체계를 재조정하여 표적 항원 CD123을 발현하는 백혈병 세포와 백혈병 줄기 세포를 파괴하도록 설계되었다.

이 항체 유사 재조합 단백질 치료제는 백혈병 세포와 면역 체계의 T 세포를 밀접하게 결합시켜 백혈병 세포의 파괴를 유도하도록 설계되었다.

미플레타믹은 CRIS-7 유래 CD3 결합 경로를 사용하여 CRS의 가능성과 심각성을 줄이도록 설계되었으며, 이는 앱티보를 경쟁업체와 차별화하는 접근 방식이다.

미플레타믹은 AML에 대해 고아약물 지정(고아 상태)을 받았으며, 이는 승인 시 특정 기간 동안 미국 시장 독점권을 추구할 수 있는 기회, FDA 수수료 인하, 개발 및 세금 크레딧 접근 등의 주요 이점을 제공한다.미플레타믹은 현재까지 세 번의 시험에서 120명 이상의 환자에게 평가되었다.

앱티보 테라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 암 치료를 위한 새로운 이중 및 삼중 특이성 면역 요법 개발에 집중하고 있다.

회사는 다양한 작용 기전을 가진 두 개의 임상 후보와 여섯 개의 전임상 후보를 보유하고 있으며, 모든 파이프라인 후보는 두 개의 독점 플랫폼인 ADAPTIR 및 ADAPTIR-FLEX에서 개발되었다.앱티보의 사명은 치료 결과를 개선하고 암 환자의 삶을 변화시키는 것이다.