이번 연구는 희귀 유전 신경질환인 ARSACS(샤를부아-사그네이형 유전성 운동실조증) 치료제 후보물질 발굴을 목표로 한다. ARSACS는 주로 유년기 또는 청소년기에 발병해 보행 장애와 근육 경직을 일으키며, 대개 20~30년 내 휠체어를 사용해야 하는 희귀 질환이다.
온코크로스와 라발대 연구팀은 환자 유래 iPSC, CRISPR 유전자 교정 세포, 혈액 유전자 발현 데이터를 통합 분석해 ARSACS의 공통 분자 패턴과 치료 타깃을 규명하는 세계 첫 연구를 진행한다고 회사측은 설명했다.
온코크로스는 자체 AI 플랫폼 ‘RAPTOR AI’를 활용해 약 2만5000개 이상의 화합물 데이터베이스에서 유전자 발현 패턴을 되돌릴 후보물질을 예측하고 우선순위를 정할 예정이다.
온코크로스는 이번 과제 외에도 숭실대·한국화학연구원, 인천성모병원, 경북대 등과 다수 대규모 연구를 진행하며 AI 신약개발 역량을 강화하고 있다.
김이랑 온코크로스 대표는 “ARSACS 환자 유래 세포와 유전자 데이터를 통합 분석해 치료제 후보를 발굴하는 시도로, 희귀질환 치료제 개발에 새로운 계기가 될 것”이라며 “AI 플랫폼 ‘RAPTOR AI’의 적용 범위를 넓혀 희귀질환부터 암까지 신약개발 역량을 확장할 것”이라고 말했다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
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