[Hinews 하이뉴스] 한국다케다제약은 국내 혈우병 A 환자를 대상으로 한 유전자재조합 혈액응고 8인자 치료제 애디노베이트(성분명: 루리옥토코그 알파 페골)의 시판 후 조사(Post-Marketing Surveillance, PMS) 결과가 국제 학술지 Thrombosis Research 9월호에 게재됐다고 26일 밝혔다.

이번 연구는 2018년 1월부터 2024년 1월까지 국내 12개 의료기관에서 338명의 혈우병 A 환자(평균 연령 25세, 범위 1~61세)를 대상으로 진행됐다. 이 중 314명(92.9%)은 예방요법을 받았다. 연구에서는 실제 임상 환경에서 약물의 안전성과 지혈 효과를 평가했다.

연구 결과, 전체 환자 중 20명(5.9%)에서 이상사례가 보고됐으나 대부분 경미했으며, 새로운 안전성 신호나 항체 발생 사례는 없었다. 소아 환자군에서도 이상사례는 거의 없었고, 발견된 사례도 경미하거나 투여량 조정만으로 관리 가능한 수준이었다.

예방요법을 받은 환자의 76.1%는 조사 기간 동안 무출혈 상태를 유지했으며, 평균 연간 출혈률은 치료 전 5.4회에서 1.7회로 감소했다. 돌발 출혈 시 지혈 효과는 의사 평가 기준으로 ‘탁월’ 70.9%, ‘좋음’ 29.1%였으며, 전체 환자의 60.7%는 1회 주사만으로 출혈을 조절할 수 있었다. 환자·보호자 평가에서도 40%가 ‘탁월’, 60%가 ‘좋음’으로 나타나 실제 진료 환경에서도 일관된 효과가 확인됐다.

김지윤 경북대학교병원 소아청소년과 교수는 “국내에서 수행된 최대 규모의 반감기 연장 혈액응고 8인자 시판 후 조사로, 애디노베이트가 실제 진료 환경에서도 기존 임상시험과 일관된 안전성과 출혈 예방 효과를 보여준 점에서 의미가 크다”며 “특히 소아 환자에서도 항체 발생이 없고, 전 연령층에서 안정적인 지혈 효과가 확인됐다”고 말했다.

김나경 한국다케다제약 희귀질환사업부 총괄은 “이번 연구를 통해 애디노베이트가 국내 환자에게 양호한 안전성과 우수한 출혈 예방 효과를 제공함을 입증했다”며, “앞으로도 혁신적 치료 접근과 글로벌 임상 근거를 기반으로 국내 혈우병 A 치료 표준을 선도하겠다”고 강조했다.

혈우병 A는 혈액응고 8인자 유전자의 이상으로 발생하는 선천적 출혈 질환으로, 응고인자 대체 유지요법이 표준 치료로 권고된다. 애디노베이트는 국내 최초 급여 출시된 반감기 연장 혈액응고 8인자 대체 약제로, 장기적 출혈 예방과 환자 삶의 질 향상에 기여하고 있다.