이번 1/2a상 임상은 연세대 세브란스병원에서 진행됐으며, 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 12명을 대상으로 도파민 세포를 뇌에 이식하고 1년간 추적 관찰했다. 대상자는 저용량(315만 개)과 고용량(630만 개) 투여군으로 나뉘었다.
모든 참가자에게서 이식 관련 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다. 한 사례에서 경미한 출혈이 있었지만, 신경학적 문제는 나타나지 않았다.
효과 측면에서, 저용량 투여군은 파킨슨병의 중증도를 평가하는 호엔야 척도(Hoehn & Yahr scale)에서 평균 27.8% 개선을, 고용량군은 평균 43.1% 개선을 보였다. 운동 증상 평가 항목인 MDS-UPDRS Part III에서는 저용량군 21.8%, 고용량군 26.9%의 점수 개선이 확인됐다.
약효 소진(wearing off) 현상은 전 환자에서 완화됐으며, 보행 동결 증상은 고용량군 6명 중 6명, 저용량군 5명 중 4명에서 사라지거나 호전됐다.
또한 도파민 신경세포 생착 여부를 확인하기 위한 뇌영상(FP-CIT-PET)에서도, 고용량 투여군을 중심으로 이식 부위 도파민 신호 증가가 관찰됐다. 연구진은 영상 결과가 임상 증상 개선과 연관성이 있다고 해석했다.

이번 임상은 아시아에서 진행된 최초의 배아줄기세포 기반 파킨슨병 세포치료 임상으로, 세계적으로는 두 번째 사례다. 기존 약물 치료가 증상 조절에 한정됐던 것과 달리, 줄기세포 기반 접근은 손상된 도파민 세포를 대체하는 치료법으로 주목받고 있다.
에스바이오메딕스는 후속으로 더 많은 환자를 대상으로 하는 2b/3상 임상과 해외 진출도 계획하고 있다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
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