[Hinews 하이뉴스] 알지노믹스가 RNA 기반 항암 유전자치료제 ‘RZ-001’의 교모세포종 1/2a상 임상시험 중간결과를 ESMO ASIA 2025에서 처음 공개했다고 밝혔다. 이번 발표는 RNA 치환효소 기술이 적용된 치료제의 첫 임상 데이터다.

RZ-001은 암세포 특이적 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적해 절단하고 치료용 RNA로 치환, 암세포 사멸을 유도하는 차세대 유전자치료제다. 한국 식약처와 미국 FDA에서 임상시험 승인을 받아 교모세포종과 간세포암을 대상으로 진행 중이며, 이번 중간결과는 안전성과 내약성 평가에 초점을 맞췄다.

총 5개 용량 단계 중 3단계까지 투약이 완료됐으며, 4단계 투약이 진행 중이다. 현재까지 안전성은 우수하게 확인됐으며, 초기 유효성 신호도 포착됐다. 알지노믹스는 연속형 임상 설계를 통해 안전성 확인 후 곧바로 유효성 탐색 단계로 진입할 예정이다.

RZ-001은 교모세포종과 간세포암 적응증에서 미국 FDA 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 받았으며, 간세포암 관련 임상에서는 로슈(Roche)와 셀트리온(Celltrion)과 협력 중이다. 또한 하버드 의과대학과 협력해 교모세포종 환자 대상으로 동정적 사용 프로그램(EAP)도 진행하고 있다.

이성욱 대표는 “이번 중간결과는 RNA 치환효소 기반 플랫폼의 안전성이 임상에서 검증되기 시작했다는 의미가 있다”며 “글로벌 제약사와 협력 확대와 추가 적응증 개발에도 속도를 낼 계획”이라고 말했다.

알지노믹스는 코스닥 상장을 준비 중이며, 초격차 특례 상장 1호 기업으로 오는 12월 중 청약을 진행할 예정이다.