[Hinews 하이뉴스] 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀은 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료 후보물질 EN001에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.

이번 신청은 EN001의 유럽 시장 진입 가능성을 검토하고, 제도적 지원과 권리 기반을 선제적으로 확보하기 위한 전략적 행보다. EN001은 지난해 2월 미국 FDA에서 CMT 적응증으로 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

CMT는 말초신경 손상으로 근력 저하, 감각 이상, 보행 장애 등이 점진적으로 악화되는 희귀 신경질환으로, 근본적 치료 옵션이 제한적이다. 이에 글로벌 시장에서도 미충족 의료 수요가 큰 질환으로 평가된다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로, 이엔셀은 독자 개발한 배양 플랫폼 ENCT(ENCell Technology)를 활용한다. ENCT는 세포 노화를 억제하고 치료 관련 물질 분비를 강화하는 콘셉트로 설계됐으며, EN001은 손상된 말초신경 부위에서 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 한다.

현재 EN001은 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행 중이며, 임상 데이터와 제조·품질 관리 일관성을 확보해 글로벌 진입을 준비하고 있다.

이엔셀 관계자는 “유럽 EMA ODD 신청은 EN001 글로벌 개발 전략의 중요한 단계”라며 “임상 진행과 함께 제약사와의 파트너링 및 기술이전 기회를 검토할 계획”이라고 말했다.

EMA 희귀의약품 지정은 COMP 심사를 거쳐 결정되며, 지정 시 과학 자문, 수수료 감면, 허가 후 시장 보호 등 개발 지원이 제공된다.