희귀질환 치료제 5종이 등재 전 평가에서 등재 후 평가로 변경되었다. (사진=클립아트코리아)
◇ '등재 전 평가'에서 '등재 후 평가'로
지금까지는 약을 건강보험에 올리기 전에 비용 대비 효과를 따지는 절차를 반드시 거쳐야 했다. 문제는 희귀질환 치료제였다. 환자 수가 워낙 적다 보니 이 단계에서 충분한 임상 근거를 쌓기 어려웠고, 그사이 공급은 계속 늦어졌다. 보건복지부는 이번 시범사업에서 이 순서를 뒤집었다. 치료 대안이 마땅치 않은 중증 환자에게 먼저 치료제를 쓰게 하고, 효과는 등재 이후 실제 임상 성과로 확인하기로 했다.
절차는 올해 상반기부터 차근차근 밟아왔다. 보건복지부는 지난 6월 건강보험정책심의위원회에 시범사업 추진 방안을 보고한 뒤 7~8월 참여 약제를 공모받았다. 9~10월에는 제약사별 자료를 보완받으면서 환자단체 간담회와 관련 학회 의견 수렴도 함께 진행했다. 지난 4일에는 전문가와 유관기관 담당자로 꾸린 선정평가위원회가 참여 제약사의 대면 발표를 듣고 최종 5종을 가려냈다. 질환의 중증도, 대체 약제 여부, 치료 효과성과 사후 평가계획의 적정성, 사후평가 이후에도 환자 치료를 계속 보장할 수 있는지를 종합해서 판단했다.
◇ 내년 1월까지 등재 마쳐야
선정된 5개 약제는 사후평가계획서를 보완하고 이행약정서를 내는 절차를 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 끝내야 한다. 시범사업 공고 때 이미 정해둔 약가와 예상 청구액을 그대로 적용해 등재 절차 자체를 더 빠르게 진행할 방침이다.
유주헌 보건복지부 건강보험정책국장은 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속 등재를 제도화하는 방안을 마련하겠다고 밝혔다. 필요하다면 중증 희귀질환자의 치료제 접근성을 더 넓히기 위한 2차 시범사업도 적극적으로 검토하겠다고 덧붙였다.
