[Hinews 하이뉴스] 온코닉테라퓨틱스(476060)의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질 ‘네수파립(nesuparib)’이 소세포폐암(small cell lung cancer, SCLC)에서 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 이번 승인으로 네수파립은 췌장암(2021년), 위암(2025년)에 이어 다암종 항암신약 가능성을 다시 한번 확인했다.

소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이, 높은 재발률로 난치성 암종으로 분류된다. 1차 치료 후 재발 시 선택지가 제한적이어서 새로운 치료제에 대한 의료적 수요가 높다.

FDA 희귀의약품 지정(ODD)은 미국 희귀질환법에 근거해 치료 필요성과 과학적 근거를 검토해 부여된다. 지정 시 7년간 독점권을 확보할 수 있어 글로벌 신약 개발 전략에서 중요한 의미를 가진다.

네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)와 TNKS(tankyrase)를 동시에 억제하는 이중기전 합성치사 항암제로 기존 PARP 단일 저해제와 차별화된다. PARP 억제로 DNA 손상 복구가 어려워진 암세포를 선택적으로 사멸시키고, TNKS 억제로 암세포 증식과 전이 신호를 동시에 차단한다.


소세포폐암은 TP53과 RB1 유전자 소실로 유전체 불안정성이 높고 복제 스트레스(replication stress)에 의존한다. 따라서 DDR(DNA damage response)을 표적으로 하는 치료 전략이 생물학적 타당성이 높다. 최근 면역관문억제제, 루르비넥테딘, DLL3 표적 면역세포 활성제 등 새로운 접근이 시도되지만, 여전히 화학요법 중심이며 재발 후 지속적 반응을 유도할 치료 옵션은 부족하다.

온코닉테라퓨틱스는 현재 췌장암 임상 2상, 난소암·자궁내막암 병용 임상, 위암 1b/2상 등 네수파립의 다중 적응증 임상을 진행 중이다. 임상 1상에서 안전성과 내약성이 이미 검증돼 글로벌 시장에서 관심이 높다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 “소세포폐암에서 DNA 손상 반응과 Hippo, Wnt 신호가 활성화되는 것을 고려할 때, 네수파립은 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전으로 재발·치료 저항성 환자에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있을 것”이라고 밝혔다.