유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료제 AMT-130에 대한 영국 MHRA 사전 제출 회의를 성공적으로 개최했다.

30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 4월 30일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대해 영국 의약품 및 건강관리 제품 규제청(MHRA)과 사전 제출 회의를 개최했으며, 2026년 3분기에 AMT-130에 대한 마케팅 승인 신청서(MAA)를 제출할 계획이라고 발표했다.

유니큐어의 최고경영자(Matt Kapusta)는 "MHRA로부터의 건설적인 피드백에 고무되었으며, 헌팅턴병에 대한 AMT-130의 규제 제출을 위해 계속해서 노력하고 있다. 올해 3분기에 제출할 것으로 예상하고 있다"고 밝혔다.

이는 헌팅턴병 커뮤니티에 중요한 이정표이며, 유니큐어는 영국 및 국제적으로 이 잠재적으로 혁신적인 치료제를 환자에게 제공하기 위해 전 세계 규제 기관과 긴밀히 협력할 것이라고 강조했다.

회의 중, 유니큐어와 MHRA는 AMT-130의 MAA 제출을 지원하기 위한 데이터 패키지 및 제조 요구 사항에 대해 논의했다.

이 논의 이후, 유니큐어는 진행 중인 미국 및 유럽의 1/2상 임상 시험에서 3년 분석을 기반으로 MAA를 제출할 것으로 예상하고 있다.

3년 차에 이 데이터는 외부 대조군과 비교하여 통계적으로 유의미한 75%의 질병 진행 속도 감소를 보여주었으며(p=.003), 일반적으로 잘 견디는 안전성 프로필을 보였다.

유니큐어는 MHRA와의 지속적인 협력 외에도 2026년 2분기에 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 회의 승인을 받았다.

이 회의에서는 AMT-130의 잠재적인 3상 시험 설계 및 2026년 3분기에 예상되는 4년 분석에 대한 통계 분석 계획에 대한 주요 요소를 논의할 예정이다.

유니큐어는 또한 AMT-130의 잠재적 등록을 위한 국제 시장에서의 추가 규제 경로를 적극적으로 모색하고 있으며, 2026년 하반기에 추가 업데이트를 제공할 예정이다.

유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유적인 결과를 제공하고 있다.

유니큐어의 혈우병 B에 대한 유전자 치료 승인은 10년 이상의 연구 및 임상 개발을 기반으로 한 역사적인 성과로, 유전자 의학 분야에서 중요한 이정표가 되었다.

유니큐어는 현재 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, 파브리병 및 기타 중증 질환 치료를 위한 독점 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키고 있다.