[Hinews 하이뉴스] 치료제가 없어 수십 년간 방치돼온 희귀질환에 국산 생균 치료제가 처음으로 미국 임상 문을 열었다.

바이오미는 생선악취증후군(TMAU·트리메틸아민뇨증) 치료 후보물질 BM109에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획(IND) 승인을 지난달 29일(현지시간) 받았다고 30일 밝혔다. IND 번호는 32731이다.

BM109는 건강한 성인을 대상으로 한 1상을 건너뛰고 곧바로 실제 환자를 대상으로 하는 임상 1/2a상에 진입한다. 예일대학교 스펜서 박사 연구팀과 미국 플로리다주 메이요 클리닉 친드리스 박사 연구팀이 각각 임상 책임자를 맡아 안전성과 유효성 평가를 이끈다.


TMAU는 체내에서 트리메틸아민(TMA)을 분해하지 못해 호흡·땀 등에서 생선 비린내가 나는 선천성 유전 희귀질환이다. 대인관계와 삶의 질을 심각하게 떨어뜨리지만, 현재까지 근본적인 치료제가 없다. BM109는 바이오미가 자체 발굴한 단일 균주 '파라코커스 아미노보란스'를 기반으로 한 생균치료제(LBP)로, 체내 TMA와 질환 유발 물질 TMAO(트리메틸아민 N-옥사이드)를 분해·제거하는 명확한 작용 기전을 갖는다. 지난해 5월 FDA로부터 TMAU 치료 목적의 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.

바이오미는 BM109 적응증 확장도 함께 추진하고 있다. 중소벤처기업부의 '스케일업팁스' 과제를 통해 뇌졸중을 적응증으로 하는 미국 FDA 임상 승인 절차도 밟고 있다. 이번 임상 진입 성과를 바탕으로 진행 중인 시리즈B 투자 유치에서도 투자 시장의 긍정적인 반응을 얻고 있다.

윤상선 바이오미 대표는 "TMAU 환자를 대상으로 예일대와 메이요 클리닉에서 신속하게 임상을 진행할 수 있게 됐다"며 "향후 뇌졸중을 비롯해 심혈관질환, 만성신장질환 시장으로 치료 영역을 넓혀갈 계획"이라고 말했다.