[Hinews 하이뉴스] 골수섬유증 환자의 치료 접근성이 높아졌다. 빈혈 개선과 수혈 의존성 감소 효과를 확인한 치료제가 건강보험 급여를 적용받게 됐다.

한국GSK(대표이사 구나 리디거)는 골수섬유증 치료제 옴짜라(성분명 모멜로티닙염산염수화물)가 헤모글로빈 수치 10.0g/dL 미만인 IPSS intermediate-2(중간위험군-2) 이상 골수섬유증 치료에서 건강보험 급여를 적용받는다고 1일 밝혔다.

골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상적인 혈액 세포 생성 기능이 저하되는 희귀 혈액암이다. 비장 비대·혈소판 감소증·빈혈 등이 주요 증상으로 동반된다. 빈혈은 단순 어지럼증을 넘어 환자의 사망 위험을 약 두 배 높이는 위험 요인으로 평가된다. 한 연구에 따르면 일차 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에 이미 빈혈 상태였던 것으로 보고됐다.


옴짜라는 JAK1·JAK2뿐 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 기반으로 한다. JAK1·JAK2 억제는 전신 증상 개선과 비장 크기 감소에 기여하며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다. 기존 JAK 억제제는 빈혈·혈소판 감소증으로 용량 감량이나 치료 중단이 발생하기도 했던 만큼 옴짜라의 빈혈 개선 기전이 주목받는다.

이번 급여는 SIMPLIFY-1·MOMENTUM 3상 임상을 근거로 이뤄졌다. SIMPLIFY-1에서는 이전 JAK 억제제 투여 경험이 없는 성인 골수섬유증 환자 432명을 대상으로 룩소리티닙과 비교했다. 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에서 비열등성을 입증했으며, 수혈 비의존성 달성률은 옴짜라 투여군 66.5%, 룩소리티닙 투여군 49.3%로 옴짜라 투여군에서 유의하게 낮은 수혈 의존성이 확인됐다(nominal p<0.001). MOMENTUM에서는 이전 JAK 억제제 투여 경험이 있는 빈혈 동반 골수섬유증 환자 195명을 대상으로 다나졸과 비교한 결과, 24주 시점 총 증상 점수 50% 이상 감소율(25% 대 9%, p=0.0095), 수혈 비의존성 개선율(30% 대 20%, p=0.0064), 비장 용적 35% 이상 감소율(22% 대 3%, p=0.0011)에서 다나졸 대비 개선을 보였다.

옴짜라는 2023년 9월 미국 FDA 허가, 2024년 9월 식약처 허가를 거쳐 2025년 3월 국내 출시됐다. 미국종합암네트워크(NCCN)와 영국혈액학회(BSH) 등 글로벌 주요 가이드라인에서 빈혈을 동반한 성인 중간위험군 및 고위험군 골수섬유증의 1차 옵션으로 권고되고 있다.

양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 전무는 "옴짜라는 비장 비대·전신 증상 개선에 더해 빈혈과 수혈 의존성까지 개선이 확인된 치료 옵션으로, 이번 급여 적용으로 경제적 부담으로 치료에 어려움을 겪었던 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공할 수 있게 됐다"고 말했다.