[Hinews 하이뉴스] 한국노바티스는 자사 B인자 억제제 ‘파발타®(입타코판)’가 식품의약품안전처로부터 18세 이상 성인 C3G(Complement 3 Glomerulopathy) 환자 치료제로 허가가 확대됐다고 19일 밝혔다.

C3G는 대체 보체 경로의 과활성화로 신장 사구체에 C3 단백질이 축적돼 염증과 손상을 일으키는 희귀 만성 사구체신염이다. 환자의 약 50%가 10년 이내 말기신부전으로 진행하며, 신장 이식 후 재발률이 최대 66.7%에 달한다. 주요 증상은 단백뇨, 혈뇨, 부종, 고혈압, 피로 등이다.

2013년 처음 독립 질환으로 정의된 이후 C3G는 표적 치료제가 없어 보존적 치료와 면역 억제제에 의존해왔다. 파발타®는 C3G 발병 원인인 대체 보체 경로 핵심 단백질 ‘Factor B’를 선택적으로 억제해 신장 내 C3 침착을 감소시키는 최초 경구용 표적 치료제다.

이번 허가는 다국적 3상 임상(APPEAR-C3G) 결과를 근거로 한다. 연구에서는 성인 C3G 환자 74명을 대상으로 파발타® 200mg을 하루 2회 투여해 단백뇨와 신장 기능 변화를 평가했다. 6개월 시점 단백뇨 변화율은 파발타®군 -30.2%, 위약군 +7.6%로, 파발타®군에서 유의하게 감소했다. 12개월 시점에도 단백뇨 감소와 신장 기능 안정화 효과가 지속됐다.

안전성 측면에서는 이상반응으로 인한 치료 중단이나 사망 사례는 없었으며, 대부분 경증 또는 중등도였다.

이하정 서울대학교병원 신장내과 교수는 “기존 치료 옵션이 제한적이던 C3G 환자들에게 파발타® 허가는 새로운 치료 가능성을 제시한다”며, “주요 병인에 직접 작용하는 표적 치료가 가능해져 정확한 진단과 적극적인 치료가 확대될 것”이라고 말했다.

홍인자 한국노바티스 신장질환사업부 부사장은 “이번 적응증 확대를 통해 희귀 신장 질환 환자 치료의 선택지가 늘었다”고 밝혔다.

파발타®는 2024년 8월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 국내 허가를 받았으며, 기존 C5 억제제 사용이 어렵거나 Hb가 10g/dL 미만인 성인 환자에 대해 급여가 적용된다.