[Hinews 하이뉴스] 한국유씨비제약은 식품의약품안전처로부터 2세 이상 드라벳 증후군 환자의 발작 치료용 부가요법으로 경구용 약물 ‘핀테플라액(성분 펜플루라민염산염)’을 지난 18일 허가받았다고 22일 밝혔다. 국내에서 드라벳 증후군 발작 치료제로 허가를 받은 첫 약물이다.

드라벳 증후군은 생후 12개월 전후 발병하며, 최대 15%가 유아기 또는 청소년기에 사망할 수 있는 희귀·난치성 소아질환이다. 환자들은 경직, 언어 발달 지연, 자폐, 정신지체, ADHD 등 신체적·정신적 동반질환 위험이 높으며, 보호자는 24시간 돌봄 부담과 소득 손실 등으로 삶의 질이 저하된다.

핀테플라는 세로토닌 방출을 통해 다수의 5-HT 수용체와 시그마-1 수용체를 동시에 자극하는 이중 기전으로 발작을 감소시킨다. 이를 통해 환자와 보호자의 삶의 질을 개선할 수 있다.

이번 허가는 2세~18세 소아청소년 드라벳 환자를 대상으로 한 세 가지 주요 임상시험 데이터를 근거로 이뤄졌다. 스티리펜톨과 병용하지 않은 연구에서는 핀테플라 투여군이 위약군 대비 월 평균 경련성 발작이 62.3% 더 감소했으며, 무발작 기간 중앙값도 25.0일로 위약군 9.5일보다 길었다. 병용 연구에서도 발작 감소와 무발작 기간 연장이 확인됐다. 공개연장연구 결과, 최대 4년까지 효과가 유지돼 장기적 임상 혜택이 입증됐다.

핀테플라는 기존 항발작제와 병용 가능하며, 체중 기반 권장용량으로 1일 2회 투여한다. 투여 시작 후 7일 간격으로 증량하며, 필요 시 4일 간격 증량도 가능하다. 1일 최대 권장 용량은 26mg이다.

강훈철 세브란스 어린이병원 소아신경과 교수는 “핀테플라는 기존 치료제와 다른 기전으로 발작 빈도를 줄이고, 인지·행동 기능 개선과 돌연사 위험 감소 가능성까지 보여주는 치료제”라며 “국내 드라벳 증후군 치료 패러다임에 중요한 전환점이 될 것”이라고 평가했다.

에드워드 리 한국유씨비제약 대표는 “이번 허가를 통해 극희귀 난치성 질환인 드라벳 증후군 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 돼 의미가 크다”며 “앞으로 치료 접근성을 높이고 치료 환경 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 핀테플라는 2024년 12월 정부의 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업 대상 약제로 지정돼, 허가와 건강보험 평가, 약가 협상이 병렬로 진행된다.