[Hinews 하이뉴스] GC녹십자는 자사의 뇌실투여형(ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’가 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 승인받았다고 지난 6일 밝혔다.

이번 페루 허가는 일본과 러시아에 이어 획득한 세 번째 해외 품목허가로, GC녹십자는 이를 발판 삼아 중남미 국가를 포함한 글로벌 시장 진출을 지속적으로 추진할 방침이다.

헌터증후군은 선천성 희귀질환으로, 환자의 약 3분의 2가 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태를 띠는 것으로 알려져 있다. 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 행동 이상이 나타나 환자와 가족의 삶의 질에 큰 영향을 미친다.


헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식을 채택해 기존 정맥주사 제형이 도달하기 어려운 뇌 조직에 직접 작용하도록 설계했다.

일본에서 진행한 임상시험 결과에 따르면, 헌터라제 ICV는 중추신경 손상의 핵심 원인 물질인 ‘헤파란 황산’을 유의미하게 감소시켰다.

또한 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 확인했으며, 장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속했다. 월 1회 투약으로 환자의 편의성과 치료 효과를 동시에 확보했다는 평가다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보한 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것”이라고 말했다.

헌터증후군은 주로 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생하는 희귀 질환인 만큼, 이번 허가는 한국 제약 바이오 기술이 글로벌 희귀질환 치료 시장에서 경쟁력을 인정받은 결과로 분석된다.