기존에는 정맥주사 방식의 효소대체요법(ERT)을 12개월 이상 선행한 만 16세 이상 환자만 급여 대상이었으나, 앞으로는 ERT 없이도 1차 치료제로 갈라폴드를 사용할 수 있다. 적용 연령도 만 12세 이상(체중 45kg 이상)으로 확대됐다.
갈라폴드는 세계 첫 경구용 파브리병 치료제로, 미국 아미커스가 개발하고 한독이 국내에 공급 중이다. 2017년 국내 허가를 받았고, 2019년부터 급여가 적용됐다. 현재 45개국에서 사용되고 있다.
갈라폴드는 병원에 주기적으로 방문해 정맥주사를 맞아야 하는 기존 치료와 달리, 환자가 이틀에 한 번씩 복용할 수 있어 투약 편의성과 생활의 질을 높일 수 있다.
30개월 장기 임상에서는 순응변이 유전자를 가진 환자에서 갈라폴드로 전환 시 신장 기능 유지, 심장 질량지수 감소 등 효과와 안전성을 확인했다. 특히, 전환 전 20%였던 심장 이상반응 발생률이 갈라폴드 복용 후 7%로 줄었다.
또한, 실제 처방 데이터를 바탕으로 한 ‘followMe’ 연구에서는 평균 3.9년 복용 기간 동안 신장 기능 유지와 함께 다장기 보호 효과가 확인됐다. 임상 사건은 전체 환자의 80% 이상에서 발생하지 않았다.
최근 발표된 소아·청소년 대상 ASPIRE 연구에서는 신장과 심장 지표가 안정적으로 유지됐고, 통증·소화 증상 개선과 삶의 질 향상도 관찰됐다. 추가적인 이상 반응은 보고되지 않았다.
김국주 하이뉴스(Hinews) 기자
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