[Hinews 하이뉴스] GC녹십자는 지난 2~6일 미국 샌디에고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에서 리소좀 축적 질환(LSD) 치료제 개발 현황을 발표했다고 밝혔다. 이번 심포지엄은 LSD 관련 최신 연구와 치료법을 공유하는 국제 포럼이다.

회사는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 결과를 포스터로 공개했다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 심각한 뇌 손상을 유발하는 질환이다. GC녹십자는 약물을 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식을 적용해 뇌 내 염증을 줄이고 인지 기능을 개선하는 효과를 확인했다. 모리스 수중 미로 테스트에서도 ‘GC1130A’를 투여한 질환 모델이 정상 쥐와 유사한 학습 및 기억 능력을 보였다.


‘GC1130A’는 미국과 한국에서 임상 1상을 진행 중이며, FDA로부터 패스트트랙으로 지정됐다. 회사는 올해 임상 1상을 완료하고 2030년 이전 상용화를 목표로 하고 있다.

또한, GC녹십자는 파브리병 치료제 ‘HM15421/GC1134A’ 글로벌 임상 1/2상 코호트 1 결과를 공유했다. 파브리병은 α-갈락토시다아제 A 결핍으로 체내 당지질이 축적돼 장기 손상을 일으키는 희귀 난치 질환이다. 코호트 2 등록은 2분기부터 본격화될 예정이며, MSSI 평가와 환자 보고(PRO)를 활용해 전신 통증 완화 및 소화기 증상 개선 효과를 다각도로 검증할 계획이다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 “이번 심포지엄에서 글로벌 전문가와 논의하며 파이프라인 가능성을 확인했다”며, “글로벌 임상 속도를 높여 희귀질환 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다”고 밝혔다.

한편, ‘HM15421/GC1134A’는 기존 2주 1회 IV 제형 대비 편의성을 높인 월 1회 SC 제형으로 개발 중이며, 계열 내 최고 신약(Best-In-Class)을 목표로 하고 있다.