[Hinews 하이뉴스] 글로벌 헬스케어 기업 사노피는 국내에서 첫 A형 혈우병 장기 지속형 제제(HSF) 알투비오®(성분명: 에파네스옥토코그알파)가 식품의약품안전처 허가를 받았다고 24일 밝혔다.

알투비오®는 소아 및 성인 A형 혈우병 환자의 출혈 예방과 관리, 수술 전후 출혈 억제를 위해 사용된다. 기존 반감기 연장 제제(EHL) 대비 주 1회 50 IU/kg 예방요법만으로 혈액응고인자 활성도를 안정적으로 유지하며, 치료 편의성을 크게 개선했다.

글로벌 3상 임상 XTEND-1과 XTEND-Kids에서 알투비오®는 연간 모든 출혈률, 자발성 출혈률, 관절 출혈률 중앙값이 모두 0으로 나타나 안정적인 출혈 예방 효과를 확인했다. 출혈 시 보충요법에서도 12세 이상 환자 96.7%, 12세 미만 환자 95.3%가 단 회 투여로 지혈이 가능했다. 수술 전후 출혈 관리에서도 대부분 ‘우수’ 혹은 ‘양호’ 평가를 받았다.

안전성 측면에서도 이상반응은 경미한 수준에 그쳤으며, 신규 응고인자 항체 발생 사례는 없었다. 이러한 결과는 알투비오®가 소아와 성인을 아우르는 통합 치료 옵션임을 보여준다.

배경은 사노피 한국법인 대표는 “알투비오®는 주 1회 투여만으로도 출혈 예방 효과를 제공하며, 환자의 치료 내약성과 편의성을 높이고 삶의 질 개선에 기여할 것”이라며 “사노피는 혈우병 환자가 혈우병으로부터 자유로운 ‘헤모필리아 프리(Hemophilia-free)’ 상태에 더 가까워질 수 있도록 혁신 치료제 개발과 공급을 지속할 것”이라고 말했다.

알투비오®는 Fc 도메인과 VWF 비의존적 설계, XTEN 기술이 적용된 장기 지속형 제제로, 국내 허가 외에도 미국 FDA로부터 ‘혁신 치료제(Breakthrough Therapy)’, 식약처로부터 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

혈우병은 혈액응고인자의 결핍으로 인한 출혈성 질환으로, 국내 A형 혈우병 환자는 약 1835명으로 가장 많으며, 환자의 약 50% 이상이 혈우병성 관절병증을 경험한다. 예방요법은 이러한 합병증 예방과 삶의 질 향상에 필수적이다.